Over 2 millioner mennesker har en af de sjældne sygdomme. Selvom patienter har søgt adgang til passende lægebehandling i næsten et årti, er deres situation stadig en af de sværeste i Europa. Patienter har stadig problemer med adgang til specialister, de søger efter sygdomme i årevis. Selvom de får diagnosen, har mange af dem ingen chance for behandling eller er nødt til at lede efter den uden for vores land. Nu kan det ændre sig. Sundhedsministeriet meddelte, at arbejdet med den nationale plan for sjældne sygdomme er i den sidste fase af forberedelserne, med ca. 2 måneder tilbage, indtil den er afsluttet.
Under konferencen i anledning af Rare Diseases Day diskuterede patientsamfundet og sundhedsministeriet forbedringen af situationen for over 2 millioner mennesker ramt af sjældne sygdomme i Polen. Til dato har specialister identificeret over 7.000 sjældne sygdomme. Patientorganisationer er fortsat opmærksomme på det begrænsede antal screeningsprogrammer, der kan reducere års ventetid på en passende diagnose, hvilket baner vejen for lægehjælp.
I februar 2016 meddelte sundhedsministeriet, at planen ville blive vedtaget inden årets udgang, så den kunne implementeres fra 2017. Ministeriet indrømmer dog, at programmet oprettes med en forsinkelse.
Patients behov vedrører også identifikation af referencecentre, hvor de kan søge professionel hjælp og læger, der er specialiserede i specifikke sygdomsenheder. Det er også forbundet med opfordringer til oprettelse af et sjældent sygdomsregister, som vil være et vidensgrundlag for læger, patienter og organisationsenheder, der er involveret i lægebehandling af sjældne sygdomme i Polen.Under mødet med vicegeneratoriske sundhedsminister Krzysztof Łanda pegede patienterne også på behovet for uddannelse om sjældne sygdomme - både for patienter og læger. Uden specialister inden for dette område er det svært at tale om effektiv behandling af patienter.
- Sjælden sygdomsuddannelse har en direkte indvirkning på patienternes livskvalitet. Imidlertid er det grundlæggende behov stadig adgang til behandling. Vi ser også, hvordan listen over lægemidler, der er godkendt i EU, udvides hurtigt - i øjeblikket er der over 200 behandlinger. Ved udgangen af 2020 forventes denne liste at fordobles. Polen kan ikke længere være på det sidste sted i Europa med hensyn til adgang til lægemidler til sjældne sygdomme. I det sidste år blev 11 behandlinger inkluderet i refusionen - og det kan vi patienter se. Vi skal observere en klar sammenhæng mellem økonomisk udvikling og det voksende udvalg af terapier, der er tilgængelige i Polen - siger Stanisław Maćkowiak, vicepræsident for det nationale forum for behandling af sjældne sygdomme.
Udviklingen af nye terapier er en mulighed for patienter, der indtil videre kun kunne stole på at mildne virkningerne af sygdommen. Som det understreges af patienter i Polen, er det nødvendigt med en egalitær tilgang til sjældne sygdomme - det vil sige perspektivet om lige muligheder for mennesker, der kæmper med disse sygdomme. Selvom sundhedsministeriet indrømmede, at arbejdet med den nationale plan for sjældne sygdomme var langvarig, er dokumentet, der systematiserer medicinsk og social pleje, i den sidste fase af forberedelserne, og ca. 2 måneder er tilbage til dets færdiggørelse.
- Vi ser også, hvordan listen over lægemidler, der er godkendt i EU, udvides hurtigt - i øjeblikket er det over 200 behandlinger. Ved udgangen af 2020 forventes denne liste at fordoble - siger Stanisław Maćkowiak, næstformand for det nationale forum for behandling af sjældne sygdomme.
- Vi ønsker, at dette projekt behandles som en juridisk handling, der endelig vil blive vedtaget af Ministerrådet. Ved udgangen af første kvartal ønsker vi, at dette projekt skal indgå på dagsordenen for Ministerrådet, videresendt til kollegiet i Sundhedsministeriet, vurderet i interne konsultationer og derefter eksterne konsultationer og videresendt til premierministerens kansler, forklarer Kamila Malinowska fra Department of Drug Policy under Ministeriet for Sundhed.
Udkastet til den nationale plan skal også godkendes af Europa-Kommissionen, som anbefalede, at alle EU-lande udvikler et sådant dokument inden udgangen af 2013. Sundhedsministeriet meddelte, at dokumentet skulle godkendes inden årets udgang. Desværre forudsætter antagelsen i den nationale plan, at der udarbejdes en implementeringsplan, der vil blive tilpasset den polske sundhedstjenestes virkelighed.
Lov om nødadgang til lægemiddelteknologier
Loven om nødadgang til lægemiddelteknologier er forberedt for nylig og er allerede godkendt af regeringen.
- Loven giver muligheder, der hidtil ikke har været tilgængelige i polsk lov - dens bestemmelse siger, at sundhedsministeren vil være i stand til at tilbagebetale lægemidler, der er registreret i den centrale procedure ved målimport, selvom de ikke er tilgængelige i Polen. Naturligvis er en sådan procedure underlagt yderligere evaluering - lægemidlet skal være effektivt, sikkert, og vi skal retfærdiggøre dets anvendelse. I henhold til loven vil det i tilfælde af meget dyre terapier være muligt at tale med lægemiddelproducenten - i dag er der ikke noget sådant juridisk grundlag eller grund til at finansiere sådanne terapier, men når denne lov træder i kraft, og jeg tror det vil ske snart, sådan et retsgrundlag vil - sagde Krzysztof Łanda, viceminister for sundhed.
I henhold til loven vil det i tilfælde af meget dyre terapier være muligt at tale med lægemiddelproducenten - i dag er der ikke noget sådant juridisk grundlag eller grund til at finansiere sådanne terapier, men når denne lov træder i kraft, og jeg tror det vil ske snart, sådan et retsgrundlag vil - sagde Krzysztof Łanda, viceminister for sundhed.
Handlingen vil være det juridiske grundlag, der vil gøre det lettere for sundhedsministeren at yde behandling, imødekomme de unikke og individuelle behov hos patienter med en specifik sygdom. Målimporten af narkotika, der i øjeblikket opererer i Polen, finder kun sted for en bestemt person på grundlag af den ansøgning, han har leveret. Med lovens vedtagelse åbner behandling af en patient vejen for, at andre patienter med samme tilstand kan få adgang til behandling. Det vil være en procedure i overensstemmelse med forfatningen for Republikken Polen, der giver lige adgang til medicinske tjenester og teknologier.
Samtidig arbejder sundhedsministeriet med at skabe referencenetværk for sjældne sygdomme. Der er udarbejdet et lovudkast til certificering af hospitaler som medicinske centre, der beskæftiger sig med specifikke sjældne sygdomme eller grupper af sygdomme. Centrene skal fordeles jævnt i Polen og reagere på demografien for sjældne sygdomme. I tilfælde af nogle sjældne sygdomme vil polske patienter kunne drage fordel af pleje på internationalt plan. Hvis der er et center, der er specialiseret i en given sygdom i et EU-land, er det her, hvor patienten får specialhjælp.
- Udkastet til lov om registre er i den sidste fase af arbejdet. Det vanskelige lovforslag om registre er nu ved at blive afsluttet. I dag er det ret vanskeligt at oprette nye registre. Vi ønsker at tilskynde til oprettelse af centrale registre, men også lokale registre, som derefter til sidst vil fusionere, men vi vil helt sikkert introducere principperne for god praksis til at føre registre i loven. Arbejdet i dette team vedrørende denne handling er allerede ved at være afsluttet, jeg tror, det vil tage cirka 2 måneder mere - siger viceminister Krzysztof Łanda.
Arbejdet med udkast til lov om kliniske forsøg er også i gang
- Vi ønsker at stimulere gennemførelsen af ikke-kommerciel forskning i Polen, som også er forbundet med adgang til, lad os sige, eksperimentelle terapier eller terapier, der giver håb om sjældne sygdomme. Indtil videre, når det kommer til medicinske teknologier, har vi haft et hul i Polen, vi har brug for et budget til kliniske forsøg, og jeg håber, at et sådant budget snart vises - tilføjer viceminister Krzysztof Łanda.
For første gang blev dette års sjældne sygdomsfester afholdt under sundhedsministerens æresbeskyttelse.
- Vi sætter pris på det faktum, at sundhedsministeriet bemærkede en meget vigtig gruppe patienter og deres familier, der blev ramt af sjældne sygdomme. Vi håber, at det engagement, der følger med at bemærke problemerne i denne gruppe af patienter, vil omsættes til praktiske løsninger. Ikke om et årti, men nu, når hundredvis af familier uden held kæmper for deres kærees liv og sundhed - siger Mirosław Zieliński, formand for det nationale forum for sjældne sygdomsbehandlinger.
En national plan for sjældne sygdomme er ved at blive udviklet i sundhedsministeriet
Kilde: newsrm.tv
Læs også: Polyglutaminsygdomme - årsager, symptomer, behandling Wolf-Hirschhorn syndrom: årsager og symptomer. Behandling af denne sjældne sygdom g ... Sjældne sygdomme - et forsømt problem
