Torsdag 4. juli 2013.-Efter 15 års løfter, skuffelser og politiske forhindringer begynder stamcellerne at give resultater, og Japan er allerede ved at fremstå som den nye verdensleder inden for regenerativ medicin. Efter at have annonceret i sidste uge det første kliniske forsøg med at regenerere blindes retinaer, bryder japanske biologer i dag banken med nogle menneskelige lever æggeblommer, der er fremstillet i laboratoriet fra iPS-stamceller, og som ifølge eksperter i forskningen De repræsenterer et afgørende skridt hen imod en ny form for behandling af leverpatienter, der dør i halen af transplantationer.
Teknikken kan tage ca. 10 år at nå klinikken, men den er et bevis på princippet om grundlæggende elementer i den nye regenerative medicin: fremstilling af organer og væv, der kan transplanteres til patienter til behandling af en lang række uhelbredelige sygdomme. Opdagelsen af iPS-stamcellerne af Shinya Yamanaka, den sidste Nobelpris i medicin, har motiveret Japan til at sætte sine bedste videnskabelige ressourcer i udvikling og klinisk anvendelse af regenerativ medicin.
IPS-celler er det store løfte om dette felt inden for biomedicinsk forskning. Dets vigtigste alternativ, for alt det, der hidtil er kendt, er embryonale stamceller (ESC, med initialerne til dets engelske navn embryioniske stamceller), som i 1998 var den store udløser for dette forskningsfelt, men også de har tjent religiøs afvisning for at få menneskelige embryoner i to uger før implantation i en livmoder. På den anden side opnås IPS-celler ved at forsinke uret (omprogrammering, i jargon) af enkle hudceller, så de genvinder deres stamceller.
Takanori Takebe og hans kolleger ved Yokohama City University School of Medicine i Japan præsenterer i morgen i Nature en undersøgelse, der kaldes for at have en bemærkelsesværdig videnskabelig indflydelse i den nærmeste fremtid. De har formået at generere for første gang "et vaskulariseret tredimensionelt menneskeligt organ", specifikt en lever, fra iPS-stamcellekulturer. For at demonstrere, at det fungerer, har de transplanteret det til humaniserede mus eller forberedt på ikke at afvise implantatet. Men den transplanterede lever er menneskelig. Så menneskelig som den person, hvorfra en hudcelle blev fjernet, og med Nobel Yamanaka-teknikker blev en iPS-cellekultur.
Den kliniske anvendelse af denne teknik er ikke øjeblikkelig: Takebe vurderer selv, at den vil ankomme om 10 år, hvilket er den videnskabelige måde at sige "Jeg ved ikke". Leverolommerne, som japanske forskere har genereret, er helt menneskelige, men at få tilladelse til at transplantere dem til en patient kræver stadig mange protokoller og nogle meget vigtige.
Først og fremmest er forskere nødt til at demonstrere, at de risici, der stammer fra iPS-celler (genetisk ustabilitet, mulighed for kræftdrift) ikke opvejer fordelene ved implantatet. I eksperimenterne med mus har Takebe og hans kolleger ikke opdaget nogen af disse problemer, men det er åbenlyst, at det ikke er nok.
Direktøren for den nationale transplantationsorganisation (ONT), Rafael Matesanz, finder det japanske arbejde "meget interessant." "Selvom iPS-celler er en mere forskningslinje blandt andre, " siger han, "og indtil vi ved, hvilken af dem der er bedst, skal alle af dem følges parallelt, herunder embryonale stamceller og biomekaniske strukturer, såsom dem, der er ved at blive udforskning for at fremstille kunstige trachea. "
Hvis denne teknik eller en anden lignende skulle nå klinisk praksis, hvad ville det være vigtigt i et land som Spanien, førende inden for organdonationer? "Lige nu er der 1.100 patienter på ventelisten for en levertransplantation, og mellem 6% og 8% dør i vente på det, " sagde Matesanz. Det er 60 til 80 døde, men den største transplantationsekspert i dette land understreger, at dette tal ikke bør tages som et indeks for nytten af en levertransplantationskilde. "Hvis der var dobbelt så mange lever, ville efterspørgslen også fordobles, " siger Matesanz.
Læger og kirurger er fuldt ud klar over, hvor meget levering af lever - hvad enten de er levende eller døde donorer - der er til rådighed, og i lighed med, at Spanien fører verdens donorrangering, vil der altid være rigelig plads til vækst i transplantationer. F.eks. Er patienter med spredt kræft udelukket som potentielle modtagere, når der er mangel på donationer, men ville i stigende grad blive inkluderet, hvis sundhedssystemet fandt en ny kilde til organer, eller ting, der fungerer som organer.
De mulige anvendelser af japanske leverægeplommer er ikke begrænset til fremtidige transplantationer. Matesanz påpeger to muligheder, der sandsynligvis kommer inden disse kirurgiske indgreb. "Den ene er at prøve nye medicin, " siger direktøren for ONT. Dette er en særlig interessant mulighed med leveren, som er det organ, der metaboliserer fremmedstoffer til kroppen, inklusive lægemidler. Undersøgelse af toksiciteten af et nyt molekyle i lever æggeblodkulturer kan i væsentlig grad lette de test, det skal bestå, indtil det når - eller ej - dets kliniske anvendelse.
Og den anden mulige kortvarige anvendelse er behandling med hepatocytkulturer eller leverceller. Ikke med æggeblommer eller tredimensionelle organer, men med blot leverceller i kultur, der er en af dens bestanddele. "Det er en usædvanlig terapeutisk mulighed, men en, der allerede bruges i klinisk praksis, " siger Matesanz. Det bruges undertiden til at holde en patient i live, indtil det livreddende organ ankommer eller til at behandle børn med metaboliske mangler eller arvelige sygdomme, hvor et biologisk enzym eller katalysator mangler. Hepatocytterne giver i dette tilfælde de normale enzymer, som barnet mangler.
Kilde:
Tags:
Sundhed Køn Nyheder
Teknikken kan tage ca. 10 år at nå klinikken, men den er et bevis på princippet om grundlæggende elementer i den nye regenerative medicin: fremstilling af organer og væv, der kan transplanteres til patienter til behandling af en lang række uhelbredelige sygdomme. Opdagelsen af iPS-stamcellerne af Shinya Yamanaka, den sidste Nobelpris i medicin, har motiveret Japan til at sætte sine bedste videnskabelige ressourcer i udvikling og klinisk anvendelse af regenerativ medicin.
IPS-celler er det store løfte om dette felt inden for biomedicinsk forskning. Dets vigtigste alternativ, for alt det, der hidtil er kendt, er embryonale stamceller (ESC, med initialerne til dets engelske navn embryioniske stamceller), som i 1998 var den store udløser for dette forskningsfelt, men også de har tjent religiøs afvisning for at få menneskelige embryoner i to uger før implantation i en livmoder. På den anden side opnås IPS-celler ved at forsinke uret (omprogrammering, i jargon) af enkle hudceller, så de genvinder deres stamceller.
Takanori Takebe og hans kolleger ved Yokohama City University School of Medicine i Japan præsenterer i morgen i Nature en undersøgelse, der kaldes for at have en bemærkelsesværdig videnskabelig indflydelse i den nærmeste fremtid. De har formået at generere for første gang "et vaskulariseret tredimensionelt menneskeligt organ", specifikt en lever, fra iPS-stamcellekulturer. For at demonstrere, at det fungerer, har de transplanteret det til humaniserede mus eller forberedt på ikke at afvise implantatet. Men den transplanterede lever er menneskelig. Så menneskelig som den person, hvorfra en hudcelle blev fjernet, og med Nobel Yamanaka-teknikker blev en iPS-cellekultur.
Den kliniske anvendelse af denne teknik er ikke øjeblikkelig: Takebe vurderer selv, at den vil ankomme om 10 år, hvilket er den videnskabelige måde at sige "Jeg ved ikke". Leverolommerne, som japanske forskere har genereret, er helt menneskelige, men at få tilladelse til at transplantere dem til en patient kræver stadig mange protokoller og nogle meget vigtige.
Først og fremmest er forskere nødt til at demonstrere, at de risici, der stammer fra iPS-celler (genetisk ustabilitet, mulighed for kræftdrift) ikke opvejer fordelene ved implantatet. I eksperimenterne med mus har Takebe og hans kolleger ikke opdaget nogen af disse problemer, men det er åbenlyst, at det ikke er nok.
Direktøren for den nationale transplantationsorganisation (ONT), Rafael Matesanz, finder det japanske arbejde "meget interessant." "Selvom iPS-celler er en mere forskningslinje blandt andre, " siger han, "og indtil vi ved, hvilken af dem der er bedst, skal alle af dem følges parallelt, herunder embryonale stamceller og biomekaniske strukturer, såsom dem, der er ved at blive udforskning for at fremstille kunstige trachea. "
Hvis denne teknik eller en anden lignende skulle nå klinisk praksis, hvad ville det være vigtigt i et land som Spanien, førende inden for organdonationer? "Lige nu er der 1.100 patienter på ventelisten for en levertransplantation, og mellem 6% og 8% dør i vente på det, " sagde Matesanz. Det er 60 til 80 døde, men den største transplantationsekspert i dette land understreger, at dette tal ikke bør tages som et indeks for nytten af en levertransplantationskilde. "Hvis der var dobbelt så mange lever, ville efterspørgslen også fordobles, " siger Matesanz.
Læger og kirurger er fuldt ud klar over, hvor meget levering af lever - hvad enten de er levende eller døde donorer - der er til rådighed, og i lighed med, at Spanien fører verdens donorrangering, vil der altid være rigelig plads til vækst i transplantationer. F.eks. Er patienter med spredt kræft udelukket som potentielle modtagere, når der er mangel på donationer, men ville i stigende grad blive inkluderet, hvis sundhedssystemet fandt en ny kilde til organer, eller ting, der fungerer som organer.
De mulige anvendelser af japanske leverægeplommer er ikke begrænset til fremtidige transplantationer. Matesanz påpeger to muligheder, der sandsynligvis kommer inden disse kirurgiske indgreb. "Den ene er at prøve nye medicin, " siger direktøren for ONT. Dette er en særlig interessant mulighed med leveren, som er det organ, der metaboliserer fremmedstoffer til kroppen, inklusive lægemidler. Undersøgelse af toksiciteten af et nyt molekyle i lever æggeblodkulturer kan i væsentlig grad lette de test, det skal bestå, indtil det når - eller ej - dets kliniske anvendelse.
Og den anden mulige kortvarige anvendelse er behandling med hepatocytkulturer eller leverceller. Ikke med æggeblommer eller tredimensionelle organer, men med blot leverceller i kultur, der er en af dens bestanddele. "Det er en usædvanlig terapeutisk mulighed, men en, der allerede bruges i klinisk praksis, " siger Matesanz. Det bruges undertiden til at holde en patient i live, indtil det livreddende organ ankommer eller til at behandle børn med metaboliske mangler eller arvelige sygdomme, hvor et biologisk enzym eller katalysator mangler. Hepatocytterne giver i dette tilfælde de normale enzymer, som barnet mangler.
Kilde:
